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包容就是一切:扩大临床试验的多样性

2021年4月30日

制药行业如何解决确保少数族裔在临床试验中得到适当代表的问题?

虽然临床试验对任何药品的开发都是至关重要的,但北美的某些人口统计群体历史上一直被边缘化。这些群体传统上包括少数民族、妇女和居住在远离临床试验地点的农村地区的人。最近,技术也成为了一个限制因素——无论是对那些没有互联网接入的偏远地区的人,还是对那些没有技术技能、无法完成在线注册表格的老年人。

“性别偏见已经在临床试验中存在了几十年,”Mike Wenger说,他是患者参与的副总裁Informa Pharma Intelligence.。“其中一个最极端的例子是,一项研究确定了将Addyi(第一种治疗女性性功能障碍的药物)与酒精混合使用的危险程度。一项研究招募了23名男性和2名女性,其中92%的人都是男性仅供女性使用。”

多年来,少数族裔也受到了偏见的影响,这导致了人们对制药行业的恐惧和不信任。即使少数族裔能够了解临床试验,研究人员、临床医生和临床试验地点经常不能反映他们寻求参与的人群。这些障碍在英语不是主要口语的少数民族人口中更加复杂。

为什么多样性在药物开发中很重要

多样性在任何临床试验中都是必不可少的,因为少数民族人口往往易患某些疾病。他们对治疗的反应也可能不同,有时会产生严重的副作用。

“由于生物和行为调节剂,不同的人群可能对治疗和预防措施有不同的反应,”考特尼·格兰维尔博士说,他是麻省理工学院研究和科学项目全球副主任药物信息署(DIA)。“因此,缺乏多样性的试验不能证明新产品对所有人都有效,因此可能会把一些人抛在后面,也不能认识到为所有人服务的内在价值。”

更重要的是,临床试验中缺乏代表性会产生连锁反应。潜在的参与者可能会觉得被边缘化,导致对医疗系统的不信任和不愿意参加。温格警告说:“这是一种恶性循环,导致代表权不足的现象持续存在。”

制药行业知道存在一个问题

冠状病毒大流行提高了该行业对多样性关切的意识,促使了几项新举措。

“北美的制药行业承认,DIA的科学节目的经理Tamei Elliott Tamei Elliott说。“在制药公司内患者参与努力的影响有很大转变,我们开始看到它们如何参与各种人口。”

其中一项努力来自美国药品研究和制造商协会(PhRMA),该协会于2021年4月实施了有关临床试验多样性的首个全行业原则。

“我认为行业和政府都定位以实现最大的变化,”温格说。“提供者肯定发挥作用,因为他们与患者有关系,并可以灌输对临床试验的信任。”

工作的变化

尽管2019冠状病毒病大流行经历了惨痛的历史,但其疫苗试验研究团队共同努力,使受2019冠状病毒病高风险的弱势亚群体(包括老年人、少数族裔群体和存在潜在健康问题的个人)有足够的代表性。

另一个积极的发展出现在2020年11月,当时食品和药物管理局(FDA)发布了关于“增强临床试验人群的多样性——行业合格标准、注册实践和试验设计指导”的最终指导。

此外,DIA于2021年4月底举行了第一次关于药物开发生命周期的多样性、公平和包容(DEI)会议。

著名的制药公司和其他组织也在为临床试验的多样化做出新的努力。DIA的埃利奥特指出了其中一些举措,包括:

•亨利·福特癌症研究所创建了临床试验参与行动(PAACT)项目,以显著提高非裔美国人社区和其他少数族裔在癌症临床试验中的代表性。
•安进启动了一个为期三年的项目,名为临床研究中的代表性(RISE),以创造更大的临床试验多样性。
•Janssen正致力于修改其临床试验设计方法和操作流程,增加不同患者群体的首席研究员数量,并积极识别和解决患者在代表性不足的社区登记的障碍。
•制药行业有色人种女性(Women of Color in Pharma, WOCIP)创建了一个智库和剧本,作为战略资源,帮助制药和生命科学公司在多样性和包容性方面做出努力。
•临床研究站点协会(SCRS)倡议正在探索临床研究站点的准备,通过其网站上的一个新的站点评估工具来招募不同的患者群体。
•百时美施贵宝(Bristol-Meyers Squibb)、基因泰克(Genentech)和武田制药(Takeda)的进一步努力。

下一个步骤

寻找冠状病毒疫苗的竞赛鼓励该行业尝试几种新方法,这些新方法为未来药物开发提供了更大的多样性。其中之一就是加强合作——甚至是传统竞争对手之间的合作——这在过程和参与者中都显示出了多样性的好处。

COVID-19时代的另一个副产品是临床试验的分散化。这种办法可望减轻弱势群体的过重负担,这些群体的成员可能没有交通工具前往试验地点,或不能因参加研究而错过工作。

虽然有积极的迹象表明,像这样有意义的改进正在进行中,但埃利奥特和温格都承认,重大的改变需要一些时间。

埃利奥特说:“在多样性、公平性和包容性方面的努力没有时间限制。”“需要在药物开发生命周期的所有方面应用和采用持续和重大的管理原则。已经有一些成功的制药公司实现这些努力的案例研究,但是他们必须改变思维和方法,让患者——尤其是那些传统上没有被充分代表的患者——在药物开发的过程中尽可能早地处于中心地位。”

“我们必须记住这是一场马拉松,而不是一场比赛,”温格补充道。“临床试验中的代表性不足是一个持续的问题,不会过夜解决。但是,该行业正在朝着正确的方向发展。“